Approbation du premier médicament pour traiter la maladie de Crohn
Les patients atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère, disposent désormais d’une nouvelle option de traitement pour supprimer leur inflammation intestinale et leurs symptômes douloureux, et les aider à maintenir leur soulagement.
Le médicament upadacitinib
Les données d’un essai de phase 3 montrent que l’upadacitinib, un médicament oral révolutionnaire à prise unique quotidienne, aide les patients à atteindre et à maintenir une rémission clinique et endoscopique. En conséquence, l’upadacitinib a obtenu l’approbation de la Food and Drug Administration le jeudi 18 mai.
L’auteur correspondant Jean-Frédéric Colombel, note : « l’upadacitinib répond à un besoin non satisfait dans le traitement de la maladie de Crohn, et permet aux patients d’avoir accès à un médicament oral qui pourrait les mettre en rémission clinique et endoscopique. Cette thérapie a le potentiel de transformer la vie des personnes aux prises avec cette maladie chronique et offre un nouvel espoir d’amélioration de la qualité de vie.
Cette étude a été menée dans 43 pays et 277 sites, auprès d’un groupe diversifié de patients âgés de 18 à 75 ans souffrant d’une maladie de Crohn modérée à sévère depuis au moins trois mois.
Les participants ont été répartis au hasard pour recevoir 45 mg d’upadacitinib ou un placebo (2:1) pour le traitement d’induction afin d’évaluer son efficacité dans l’obtention d’une rémission dans deux essais de phase 3 en double aveugle, U-EXCEL et U-EXCEED. Le médicament a été pris une fois par jour pendant 12 semaines. Les patients ayant obtenu une réponse clinique au traitement d’induction par l’upadacitinib ont ensuite été répartis au hasard dans l’essai d’entretien U-ENDURE pour recevoir 15 mg ou 30 mg d’upadacitinib, ou un placebo (1:1:1) une fois par jour pendant 52 semaines.
Il permet de maintenir une rémission et de prévenir les rechutes
La phase d’entretien a permis d’évaluer la capacité du médicament à maintenir la rémission et à prévenir les rechutes. (U-EXCEED comportait une période d’induction supplémentaire de 12 semaines, ouverte et active, pour un seul groupe, afin de permettre le recrutement d’un nombre suffisant de patients pour l’entrée dans U-ENDURE).
Les principaux critères d’évaluation pour l’induction (semaine 12) et le maintien (semaine 52) étaient la rémission clinique (définie par un score de l’indice d’activité de la maladie de Crohn <150 sur une échelle de 0 à 600, les scores plus élevés indiquant une activité plus sévère de la maladie) et la réponse endoscopique (définie par une diminution du score endoscopique simple pour la maladie de Crohn [SES-CD ; de 0 à 56, les scores les plus élevés indiquant une maladie plus grave] de plus de 50 % par rapport à la valeur initiale de l’essai d’induction [ou pour les patients ayant un SES-CD de 4 à l’inclusion, une diminution de ≥2 points par rapport à la valeur initiale]).
Une option thérapeutique à long terme
L’upadacitinib a démontré une efficacité supérieure à celle du placebo, avec une proportion statistiquement significative de patients atteignant une rémission clinique après le traitement d’induction. Au cours de la phase d’entretien, le traitement a considérablement réduit le taux de rechute de cette maladie, montrant son potentiel en tant qu’option thérapeutique à long terme pour la maladie de Crohn.
Cette recherche a été publiée dans The New England Journal of Medicine.
Source : Mount Sinai Health System
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