Technologie Média

Un nouveau traitement pour l’autisme et l’épilepsie pour bientôt

biothechnologie 28 avril 2022

un-nouveau-traitement-pour-autisme-et-épilepsie-pour-bientôt

Les enfants atteints du syndrome de Dravet, une forme sévère d’épilepsie qui débute dans la petite enfance, subissent des crises, généralement pendant toute leur vie. Ils présentent un risque élevé de mort subite inattendue en épilepsie (SUDEP) et peuvent également développer une déficience intellectuelle et un autisme. Les traitements disponibles ne parviennent généralement pas à améliorer ces symptômes.

Traiter le syndrome de Dravet

Maintenant, un groupe de scientifiques de l’Institut Gladstone, dirigé par Lennart Mucke, présente des rapports qui pourraient guider le développement de meilleures stratégies thérapeutiques pour le syndrome de Dravet et les affections connexes.

Les chercheurs ont précédemment découvert, dans un modèle de souris du syndrome de Dravet, que l’élimination génétique de la protéine tau de l’ensemble du corps pendant le développement embryonnaire réduit l’épilepsie, la MSIE et les comportements de type autistique.

Dans cette nouvelle étude, les chercheurs ont identifié le type de cellule clé du cerveau dans lequel les niveaux de protéine tau doivent être réduits pour éliminer ces problèmes. Ils montrent également que la réduction de la protéine tau reste efficace chez les souris lorsque l’intervention est retardée jusqu’après leur naissance.

La protéine tau est une cible thérapeutique prometteuse non seulement pour le syndrome de Dravet, mais aussi pour diverses autres maladies, notamment différents types d’épilepsie et certaines formes d’autisme, ainsi que la maladie d’Alzheimer et les troubles neurodégénératifs connexes.

Initier le traitement après la naissance

Si les approches génétiques utilisées par les scientifiques pour éliminer la protéine tau de certains types de cellules sont efficaces et précises, elles ne sont pas encore faciles à utiliser comme intervention thérapeutique chez l’homme.

L’équipe s’est donc tournée vers une option plus pratique : la réduction globale de la protéine tau dans le cerveau à l’aide de fragments d’ADN connus sous le nom d’oligonucléotides antisens, ou ASO. Les scientifiques ont administré un ASO anti-tau dans le cerveau de souris 10 jours après la naissance et ont constaté que la plupart des symptômes du syndrome de Dravet avaient disparu 4 mois plus tard.

Aucun effet secondaire 

« Nous avons observé une forte réduction de l’activité épileptique et des comportements répétitifs », explique Eric Shao, chercheur dans le laboratoire de Mucke et premier auteur de cette étude. En outre, le traitement par l’ASO n’a eu aucun effet secondaire évident.

« Nous sommes enthousiasmés par ces résultats, d’autant plus qu’un autre ASO anti-tau a déjà fait l’objet d’un essai clinique de phase I chez des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer », déclare Mucke. « Il pourrait être utile d’envisager cette stratégie également pour le syndrome de Dravet et les affections connexes. Toutefois, il sera essentiel de définir le moment optimal pour le lancement du traitement, car la fenêtre d’opportunité pourrait être assez étroite. »

Une association avec une entreprise pharmaceutique pour développer de petites molécules

Bien que la maladie d’Alzheimer, l’épilepsie et l’autisme aient des causes diverses, ils semblent tous être associés à des rapports anormalement élevés entre les activités neuronales excitatrices et inhibitrices – et cette anomalie pourrait potentiellement être corrigée par des traitements anti-tau.

Cependant, un traitement basé sur des ASO anti-tau impliquerait des ponctions lombaires répétées, une procédure que la plupart des gens préfèrent fuir. C’est pourquoi Mucke s’est associé à Takeda Pharmaceuticals pour développer de petites molécules qui pourraient réduire les niveaux de tau dans le cerveau lorsqu’elles sont administrées sous forme de pilules.

Cette recherche a été publiée dans Science Translational Medicine.

Source : Gladstone Institutes
Crédit photo : StockPhotoSecrets